FDA aprobă Rasonque: supraviețuire dublată în cancerul pancreatic

Agenția americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat miercuri, 26 august, medicamentul daraxonrasib (comercializat sub numele Rasonque), un tratament revoluționar pentru pacienții cu cancer pancreatic avansat. În cadrul unui studiu clinic de fază 3 cu 500 de participanți, tratamentul a aproape dublat supraviețuirea mediană față de chimioterapia standard — 13,2 luni față de 6,7 luni — și este considerat de specialiști cel mai important progres din ultimele decenii pentru această formă de cancer.

Cum acționează Rasonque

Daraxonrasib este un inhibitor al familiei de proteine RAS — proteine mutate prezente în 90–95% din cazurile de cancer pancreatic și responsabile de proliferarea necontrolată a celulelor tumorale. Medicamentul blochează semnalizarea RAS prin legarea proteinei de ciclofilina A, o proteină chaperonă, împiedicând astfel interacțiunea RAS cu moleculele din aval care alimentează creșterea tumorilor.

Rasonque se administrează sub formă de comprimat, o dată pe zi. FDA a acordat aprobarea înaintea termenului oficial, subliniind angajamentul agenției față de „tratamentele inovatoare care pot face o diferență semnificativă în viețile pacienților americani".

Rezultatele studiului clinic

Studiul RASolute 302, randomizat și deschis, a inclus 500 de adulți cu adenocarcinom pancreatic metastatic care primiseră cel puțin un tratament anterior. Comparativ cu chimioterapia standard, Rasonque a prelungit supraviețuirea mediană de la 6,7 luni la 13,2 luni — o prelungire de aproape două ori. Pacienții au raportat, de asemenea, o calitate mai bună a vieții pe parcursul tratamentului.

Principalele efecte secundare înregistrate în studiu includ erupție cutanată, diaree, inflamație a mucoasei bucale (stomatită), greață, oboseală, vărsături, dureri abdominale, edeme, scăderea apetitului și hemoragie.

Potrivit BBC, cercetătorii au calificat aprobarea drept un „jalon" în tratamentul oncologic, în timp ce alți specialiști internaționali au folosit termenul de „schimbător de joc". Conform FDA, Rasonque reprezintă „o opțiune critică nouă pentru pacienți care se confruntă cu un cancer extraordinar de dificil de tratat din punct de vedere istoric".

Costul tratamentului

Potrivit CBS News, prețul de listă al Rasonque este de aproximativ 39.800 de dolari pe lună, ceea ce plasează medicamentul în rândul celor mai costisitoare terapii oncologice. Revolution Medicines, compania producătoare, nu a anunțat deocamdată un program detaliat de asistență pentru pacienți, iar accesul internațional rămâne incert — Europa și alte regiuni vor trebui să parcurgă propriile procese de aprobare.

Contextul: cel mai letal cancer major

Adenocarcinomul pancreatic reprezintă 90–95% din cele aproximativ 67.000 de cazuri noi diagnosticate anual în SUA. Deși constituie doar 3,2% din totalul diagnosticelor oncologice, are cea mai ridicată rată de mortalitate dintre toate cancerele majore — datorită descoperirii tardive, evoluției agresive și opțiunilor terapeutice limitate. Supraviețuirea la 5 ani rămâne sub 13% în rândul tuturor pacienților diagnosticați.

Aprobarea Rasonque este prima dată când o terapie țintită pe proteina RAS — studiată timp de peste 40 de ani — devine tratament standard pentru adenocarcinomul pancreatic metastatic. Medicamentul este indicat pentru adulții care au primit cel puțin o linie de tratament anterior sau care nu sunt candidați pentru chimioterapie cu agenți multipli.